基因治疗听起来像科幻小说：把健康的基因导入一个缺乏基因的人身上以治疗疾病。再说一次，视频聊天、仿生肢体和太空旅行都是“遥远”的科幻想象，已经像家蝇一样普遍。
那么基因治疗是如何起作用的呢？
如果病人有一个坏的基因版本，基因替代疗法可以将一个好的基因版本送入病人的细胞，而无需手术或药物，解释说Britt Stroud博士李健康的儿科神经学家。
斯特劳德博士说：“基因替代疗法有可能治疗各种罕见和常见的疾病，如肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、视网膜疾病、血友病和癌症。”。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一个基因替代疗法治疗2岁以下儿童脊髓性肌萎缩.
儿童疾病中最罕见的一种——全世界每一万个儿童中就有一个患有这种疾病——SMA（1型）是最致命的。SMA影响神经系统中的运动神经细胞，使儿童无法行走、进食或呼吸。研究表明，只有8%的SMA患儿能活到20个月大。
FDA批准了基因替代疗法佐尔根斯马，让SMA的孩子们和他们的希望永存佛罗里达州西南部戈利萨诺儿童医院是的。事实上，儿童医院只是佛罗里达州五个儿科中心中的一个，也是坦帕和迈阿密之间唯一一个提供突破性基因治疗的中心。
Golisano儿童医院的首席行政官Armando Llechu说：“我们一直在努力为这个地区带来世界级的医疗服务。”我们提供基因治疗是我们努力确保佛罗里达州西南部的儿童获得最佳医疗服务的另一个例子。”
佐尔根斯马是怎么工作的？
- Zolgensma适用于2岁以下的SMA儿童。
- Zolgensma取代了导致SMA的无效或缺失基因。
- 它将一个新的、功能齐全的基因转移到细胞中，指导细胞产生存活运动神经元（SMN）蛋白。
- 患者只需要一剂佐尔根斯玛基因治疗，在60分钟的治疗中通过静脉注射给药。
这种治疗对你的孩子合适吗？
斯特劳德博士强调，与任何医疗决定一样，正确的选择是一个家庭在充分了解治疗的潜在好处和风险后，与他们信任的医生作出的选择。
“为了获得最好的结果，在症状出现之前和不可逆的运动神经元丧失发生之前开始治疗是至关重要的，”他警告说如果没有永久性换气的话，现在的孩子需要永久性换气
Stroud博士说：“我们很自豪能为Golisano儿科神经病学项目的患者带来SMA的创新治疗方法。”戈利萨诺儿童医院仍然致力于为佛罗里达州西南部的儿童提供先进的循证护理。”
和你的儿科神经科医生谈谈，了解更多关于这种疗法的知识。
如果您想为健康新闻撰稿，请联系我们Social@LeeHealth.org